SS-31 (Elamipretide)
Δεν είναι αντιοξειδωτικό ευρέος φάσματος — δένει σε ένα συγκεκριμένο λιπίδιο της εσωτερικής μιτοχονδριακής μεμβράνης. Και έχει και θετική και αρνητική μελέτη φάσης 3.
Θες κάτι που δεν το βλέπεις εδώ; Γράψε μας — απαντάμε.
Δεν το κρατάμε σε στοκ. Έρχεται με την επόμενη παραγγελία — γράψε μας για χρόνο παράδοσης και τιμή.
Δεν είναι αντιοξειδωτικό ευρέος φάσματος — δένει σε ένα συγκεκριμένο λιπίδιο της εσωτερικής μιτοχονδριακής μεμβράνης. Και έχει και θετική και αρνητική μελέτη φάσης 3.
Θες κάτι που δεν το βλέπεις εδώ; Γράψε μας — απαντάμε.
Δεν σαρώνει ελεύθερες ρίζες. Δένει σε ένα συγκεκριμένο λιπίδιο.
Αυτή είναι η διαφορά του από κάθε «αντιοξειδωτικό» που έχεις δει. Το SS-31 — φαρμακευτικά ελαμιπρετίδη — συγκεντρώνεται στην εσωτερική μιτοχονδριακή μεμβράνη και συνδέεται με την καρδιολιπίνη, το λιπίδιο που κρατάει σε σχηματισμό τα σύμπλοκα της αναπνευστικής αλυσίδας. Όταν η καρδιολιπίνη χαλάει, η παραγωγή ενέργειας χαλάει μαζί.
Και εδώ είναι ένα προϊόν με δύο μελέτες φάσης 3 που λένε διαφορετικά πράγματα. Γράφουμε και τις δύο.
Η αρνητική: MMPOWER-3, 218 άτομα με γενετικά επιβεβαιωμένη πρωτοπαθή μιτοχονδριακή μυοπάθεια, τυχαιοποιημένη και διπλά τυφλή, 24 εβδομάδες. Δεν έπιασε κανένα από τα δύο πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία — ούτε τη βάδιση έξι λεπτών, ούτε τη βαθμολογία κόπωσης 1.
Η θετική, και έχει βιοδείκτη: TAZPOWER, σε σύνδρομο Barth — γενετική νόσο όπου το ελάττωμα είναι ακριβώς στην καρδιολιπίνη. Στην ανοιχτή επέκταση των 168 εβδομάδων, η βάδιση έξι λεπτών βελτιώθηκε σωρευτικά κατά 96,1 μέτρα (P = 0,003), η κόπωση έπεσε σε κάθε χρονικό σημείο, βελτιώθηκαν οι τρισδιάστατοι όγκοι της αριστερής κοιλίας — και ο λόγος MLCL/CL της καρδιολιπίνης κινήθηκε μαζί με την κλινική εικόνα 2.
Τι σου λένε μαζί, και είναι πιο χρήσιμο από μια υπόσχεση: το μόριο δουλεύει εκεί που το πρόβλημα είναι η καρδιολιπίνη, και δεν δούλεψε σε έναν ευρύ πληθυσμό μιτοχονδριακής μυοπάθειας όπου το ελάττωμα είναι αλλού. Ο στόχος του είναι στενός — αυτό είναι ταυτόχρονα ο περιορισμός και η αξία του.